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Que doenças raras são tratadas com as terapias de proteínas plasmáticas?

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O plasma é a porção líquida amarelada do sangue. Contém centenas de proteínas que desempenham funções críticas no corpo humano, tais como anticorpos para combater doenças e fatores de coagulação para controlar as hemorragias. Se uma pessoa não tiver níveis suficientes de alguma proteína plasmática, o seu corpo não é capaz de desempenhar essas funções vitais, levando a uma série de problemas de saúde crónicos e potencialmente fatais. As terapias de proteínas plasmáticas são medicamentos biológicos únicos, que tratam as deficiências de proteínas plasmáticas substituindo as proteínas do paciente que estão em falta ou funcionalmente danificadas.

Proteínas no
seu plasma:

  • Imunoglobulinas (anticorpos)

  • Fatores de coagulação
  • Inibidor da c1 esterase
  • Inibidor da alfa-1 proteinase

  • Doenças raras tratadas com terapias de proteínas plasmáticas

  • Imunodeficiências primárias (idp)

    • Causadas pela falta de imunoglobulinas (anticorpos)
    • Os anticorpos controlam o sistema imunitário e previnem a ocorrência de doenças
    • Os pacientes sofrem de doenças crónicas resultantes de infeções graves, persistentes e recorrentes
  • Polineuropatia desmielinizante inflamatória crónica (pdic)

    • A causa exata é desconhecida; o sistema imunitário ataca o revestimento dos nervos
    • As mensagens do cérebro não são transmitidas ao resto do corpo se o revestimento dos nervos estiver danificado
    • Os pacientes experienciam uma fraqueza gradual, perda de função dos membros e incapacidade
  • Doenças hemorrágicas (por exemplo, hemofilia)

    • Causadas pela falta das proteínas designadas por fatores de coagulação
    • Estas doenças são caraterizadas por episódios hemorrágicos recorrentes, sobretudo nas articulações e músculos. Ao longo do tempo, as hemorragias repetidas das articulações danificam a cartilagem e o osso, o que em última análise leva a uma doença incapacitante das articulações.
  • Angioedema hereditário (aeh)

    • Causado pela deficiência da proteína denominada inibidor da C1 esterase (C1-INH)
    • O C1-INH ajuda a regular a inflamação
    • Os pacientes têm edema (inchaço grave), o qual pode ser fatal em caso de obstrução das vias respiratórias
  • Deficiência de alfa-1 antitripsina

    • Causada pela deficiência do inibidor da alfa-1 proteinase
    • O inibidor da alfa-1 proteinase protege os pulmões
    • Os pacientes têm enfisema crónico e danos no fígado