Pourquoi l’accès à tous les types de traitements aux protéines plasmatiques est-il important ?

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Des politiques universelles ne sont pas indiquées pour les traitements aux protéines plasmatiques et mettent la santé du patient en danger. Chaque traitement est unique en raison des différences pharmacologiques et de production qui existent entre les différentes marques de traitements et les réponses uniques des patients aux traitements. Ils ne sont pas interchangeables car ce sont des produits biologiques à source unique. Il est donc essentiel que les patients aient accès au traitement qui leur convient le mieux. .

Taux de survie à 10 ans pour des patients avec un DÉFICIT IMMUNITAIRE COMMUN VARIABLE, par année

37%: 1971
78%: 1993
90%: 2008

Source: Chapel H, Lucas M, Lee M, et al. Common variable immunodeficiency disorders: division into distinct clinical phenotypes. Blood. 2008; 112(2):277–286.

Espérance de vie d’un patient né avec une HÉMOPHILIE, par année

1900: 13 ans
1960: 20 ans
2017: 77 ans

Source: Aledort, L. The evolution of comprehensive haemophilia care in the United States: perspectives from the frontline. Haemophilia. 2016; 22(2):676–683.

«Compte tenu de la nature variable de ces maladies, des traitements individualisés en fonction des besoins du patient et du jugement du médecin sont essentiels.»

American Academy of Neurology

«Il est inacceptable de limiter de quelque manière que ce soit la disponibilité de traitement de substitution, surtout pour un produit spécifique.»

Alpha-1 Foundation

«Parce que tous les patients ne répondent pas de la même manière à un médicament donné, il est de la responsabilité du médecin spécialisé en charge du dossier de travailler avec chaque patient afin de définir le(s) meilleur(s) médicament(s) pour ce patient spécifique.»

haea

Valeur pour le système L’impact économique du diagnostic d’une immunodéficience primaire et le traitement d’un individu avec un traitement à base d’immunoglobuline représente des économies moyennes de 55 882 $ par an.

Source : Modell, V., Quinn, J., Ginsberg, G., Gladue, R., Orange, J., & Modell, F. (2017). Modeling strategy to identify patients with primary immunodeficiency utilizing risk management and outcome measurement. Immunologic Research.

Les maladies rares et chroniques traitées à l’aide de médicaments aux protéines plasmatiques sont souvent difficiles à diagnostiquer, traiter et gérer. Par conséquent, afin d’assurer les meilleurs résultats possibles pour la santé des patients, les individus qui en dépendent ont besoins de voir des médecins spécialisés qui ont une meilleure compréhension des complexités de leur maladie. Un nombre relativement réduit de spécialistes aux États-Unis ont acquis les connaissances nécessaires pour traiter les maladies rares à l’aide de médicaments aux protéines plasmatiques. Dès lors, nous recommandons des politiques d’assurances maladie qui permettent aux individus présentant des déficiences en protéines plasmatiques d’avoir accès à ces médecins spécialisés qui ont l’expérience requise pour traiter ces maladies rares.

Immune Deficiency Foundation. (2009).